——肿瘤用药——

甲磺酸贝福替尼（赛美纳）：提升晚期肺癌患者生存质量

研发企业：贝达药业

疾病领域：肺癌

贝达药业股份有限公司董事长丁列明在药品研发中心。贝达药业供图

甲磺酸贝福替尼是一种新型的国产第三代强效、高选择性的小分子口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂 (EGFR-TKI)，对表皮生长因子受体 (EGFR) 敏感突变和T790M突变均有良好的结合活性。2023年5月31日，贝福替尼二线治疗适应症获批上市。9月28日，贝福替尼一线治疗适应症获批上市。

我国的转移性非小细胞肺癌患者中约50%存在EGFR突变，第三代EGFR-TKI已经成为此类患者的一线标准治疗。项目主要研究者、上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授表示，贝福替尼一线适应症的获批可以进一步弥补当前三代EGFR-TKI格局上的不足，完善现有的临床治疗体系，不仅为医生提供了新的治疗武器，同时患者应用的便利性和可及性更好，提升晚期肺癌患者的生存质量。

陆舜教授表示，从治疗效果来看，在相同治疗情境下的一线和二线治疗中，贝福替尼实现了三代EGFR-TKI治疗非小细胞肺癌最长的无进展生存期，为患者带来更显著的生存获益。在安全性上，对于野生型EGFR影响更小，不良事件发生可预期可控，此外可以有效通过血脑屏障，具有优异的颅脑活性，能够有效预防和治疗脑转移。

泽贝妥单抗注射液（安瑞昔）：B细胞淋巴瘤患者新希望

研发企业：博锐生物

疾病领域：淋巴瘤

博锐生物CEO王海彬博士（左三）陪同富阳区区委副书记、区长谢渐升一行参观研发现场。博锐生物供图

泽贝妥单抗注射液（商品名：安瑞昔）是一款新型抗CD20单抗，该产品适用于CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤，非特指性(DLBCL，NOS)成人患者，与标准CHOP化疗（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、泼尼松）联合治疗，2023年5月17日获国家药品监督管理局批准上市。

近年来，B细胞非霍奇金淋巴瘤发病人数和死亡人数均逐年递增。美罗华利妥昔单抗作为全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)的单克隆抗体，是当前治疗B细胞淋巴瘤的基石，但仍有约40%的患者经过初始标准治疗后会发展为复发/难治型，因此临床上急需完全缓解率更高、无进展生存期更长的治疗方案。泽贝妥单抗注射液能与B细胞表面CD20抗原特异性结合，通过抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用(ADCC)等作用清除B细胞，为以DLBCL为代表的B细胞淋巴瘤患者提供新的治疗选择。

泽贝妥单抗注射液具有不同的氨基酸序列、不同的结合表位，具有更强的抗肿瘤潜力。在体外生物学活性研究中，泽贝妥单抗注射液在人体药代动力学研究中表明其具有更大的稳态分布容积，在人体药代动力学研究中也显示出其能够对B细胞产生更持久的清除作用，从而发挥更好的药物作用。临床研究数据表明，泽贝妥单抗注射液有更高的完全缓解率，临床疗效更优，3年随访数据也显示：该药能降低复发和死亡风险。

琥珀酸瑞波西利片（凯丽隆）：HR+/HER2-晚期乳腺癌患者实现三重获益

研发企业：诺华

疾病领域：乳腺癌

工作人员在进行药品研发。企业供图

“瑞波西利是目前唯一在绝经前/围绝经期和绝经后均显示出中位总生存期（OS）统计学改善的CDK4/6抑制剂，在乳腺癌患者中，有约50%-60%的HR+/HER2-患者存在内脏转移状态，包括存在肺转移或肝转移等。内分泌联合CDK4/6抑制剂的治疗方案为这类患者带来生存获益方面的改善。”复旦大学附属肿瘤医院乳腺外科主任医师邵志敏教授表示。

近年来，内分泌联合CKD4/6抑制剂治疗正在改写 HR+/HER2-晚期乳腺癌治疗格局。瑞波西利片成功纳入医保后，为医保目录内第一个且目前唯一一款在HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗领域取得无疾病进展生存、总生存期和生活质量三重显著获益的CDK4/6抑制剂。

全球Ⅲ期临床研究中MONALEESA-7、MONALEESA-2和在中国进行的A2206研究结果，均显示出瑞波西利+内分泌在一线治疗绝经前和绝经后HR+/HER2-晚期乳腺癌中的生存获益。此外，RIGHT Choice研究显示，瑞波西利联合内分泌治疗缩瘤速度与双药化疗相当。瑞波西利还是ESMO临床获益量表中得分最高的CDK4/6抑制剂。

诺华公司中国区总裁兼董事总经理张颖表示：“乳腺癌是诺华持续关注和探索的重点疾病领域之一，瑞波西利2023年1月在中国获批，到实现医保准入仅用了不到12个月的时间，诺华将会继续聚焦患者需求，与各方紧密合作，让创新药物能够造福更多中国患者。”

——新冠、抗感染用药——

氢溴酸氘瑞米德韦片（民得维）：新型口服核苷类抗病毒药物

研发企业：君实生物

适应症：轻中度新型冠状病毒感染的成年患者

2023年2月17日，氢溴酸氘瑞米德韦片在复旦大学附属浦东医院开出首张处方。医院供图

氢溴酸氘瑞米德韦片（商品名：民得维）作为一款新型口服核苷类抗病毒药物，能够抑制病毒RNA依赖性RNA聚合酶（RdRp）的活性，阻断病毒的复制，从而发挥抗病毒的作用，对包括奥密克戎在内的新冠病毒原始株和突变株表现出显著的抗病毒作用，且无遗传毒性。

两项发表在《新英格兰医学杂志》《柳叶刀-感染病学》的3期临床研究结果表明，与安慰剂相比，氢溴酸氘瑞米德韦片显著加速轻中度COVID-19患者恢复，且非劣于奈玛特韦片/利托那韦片组合药物（P药）。

临床使用氢溴酸氘瑞米德韦片，一个疗程为期5天，每隔12小时服用一次，空腹或餐后服用均可。“新冠口服药应该在病毒感染初期服用，越早服用效果越显著，尤其对于老年人、有基础性疾病或具有重症高风险因素的患者，更应该在确诊后尽快服用。”多位临床专家曾提到。

2023年1月28日，氢溴酸氘瑞米德韦片获得国家药监局批准上市，用于治疗轻中度新型COVID-19的成年患者，并纳入临时性纳入基本医保基金支付范围。

截至2023年6月30日，氢溴酸氘瑞米德韦片已进入超过2200家医院，包含社区卫生服务中心、二级医院和三级医院。

君实生物联席首席执行官李聪表示：“此次，新冠口服药氢溴酸氘瑞米德韦片为首次进入正式目录，对于保障国家长期公共卫生防控工作和人民群众身体健康具有重要意义。我们将积极配合国家及地方相关部门推进医保落地工作，以期让更多中国患者获得具有国际水平的可及、可负担的高质量创新药物治疗。”

先诺特韦片/利托那韦片组合包装（先诺欣）：首款国产3CL靶点抗新冠创新药

研发企业：先声药业

疾病领域：轻至中度新型冠状病毒感染成年患者

先声药业制药厂正在生产临床用药。受访者供图

先诺欣（先诺特韦片╱利托那韦片组合包装）是由先声药业与中科院上海药物研究所、武汉病毒所联合研发的1类创新药，于2023年1月28日获国家药监局批准附条件上市，之后纳入临时医保药品目录。此次纳入医保定价为479元一盒/疗程，价格仅为同靶点进口药物的四分之一。

作为首款国产3CL靶点抗新冠创新药，先诺欣在临床试验中被证实有快速和大幅降低病毒载量、缩短新冠感染者病程和转阴时间、3CL靶点更为安全可靠等三大特点。

据了解，医保目录实施后，结合各地现行医保政策，先诺欣个人最低支付金额将进一步降低。截至2023年12月1日，先诺欣已覆盖全国31个省306个市及超2500家医疗机构，累计帮助近70万患者。

——糖尿病等慢性病用药——

多格列艾汀（华堂宁）：有望从源头控制2型糖尿病进展

研发企业：华领医药

治疗疾病领域：糖尿病

2022年10月28日，全国多地多家药店同步实现了处方销售。华领医药供图

多格列艾汀以人体血糖传感器葡萄糖激酶（GK）为靶点，作用于胰岛、肠道、肝脏等葡萄糖储存与输出器官，改善2型糖尿病患者受损的葡萄糖激酶功能，进而改善β细胞功能，降低胰岛素抵抗，具有重塑血糖平衡生理调节的作用机制，有望从源头上控制2型糖尿病的进展和并发症的发生。

多格列艾汀于2022年9月获得国家药监局的上市批准，用于单药用药或者与二甲双胍联合用药，治疗2型糖尿病。根据已发布的临床研究显示，部分患者接受多格列艾汀治疗后，停药后也能实现良好的血糖控制，有望实现糖尿病缓解。

华领医药创始人、CEO陈力博士表示，“随着多格列艾汀被纳入国家医保药品目录，将有更多糖尿病患者以医保的惠民价格使用到这款糖尿病新药，长远上降低糖尿病及其并发症给全社会带来的经济压力。”

为确保多格列艾汀足够的市场供应，华领医药预计2023-2024年用于商业化药物生产及产能扩张的总投资约为4亿元人民币，全力保障患者在全国各地的用药需求。

维立西呱片（唯可同）：带领心衰治疗进入早期多通路联合治疗

研发企业：拜耳

疾病领域：心衰

拜耳研发人员在不断推出心血管疾病创新疗法，企业供图

“维立西呱是第一个获批用于心衰的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，可以直接干预细胞-信号机制障碍，通过修复NO-sGC-cGMP通路，使心衰治疗突破原有方案，带领心衰治疗进入早期多通路联合治疗的全新时代。”中国科学院院士葛均波提到。

维立西呱于2022年5月在中国获批用于近期心力衰竭失代偿经静脉治疗后病情稳定的射血分数降低（射血分数<45%）的症状性慢性心力衰竭成人患者，以降低发生心力衰竭住院或需要急诊静脉利尿剂治疗的风险。研究数据显示，对于近期发生心衰加重的患者，在标准治疗的基础上，维立西呱能够进一步降低心血管死亡和因心衰住院的绝对风险约4.2%。

为了解决患者用药负担以及保障药品供应，拜耳处方药事业部高级副总裁呼自平提到，2022年商业上市至今已造福约6万名中国心衰患者，此后，也将继续积极推动药物可及可负担性。

——罕见病用药——

艾加莫德α注射液（卫伟迦）：目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂

研发企业：再鼎医药

疾病领域：重症肌无力

北京大学人民医院护士进行药物登记。受访者供图

全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。值得注意的是，艾加莫德是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂。

北京大学人民医院神经内科主任医师张兆旭教授表示，作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，并被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类代表性药物。

2023年6月，艾加莫德获国家药监局批准，9月在国内上市。此次成功纳入国家医保药品目录，将有望惠及国内更多全身型重症肌无力患者，帮助改善患者肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。

酒石酸艾格司他胶囊：戈谢病药物首次纳入国家医保目录

研发企业：凯莱天成医药

疾病领域：成人戈谢病

凯莱天成医药研发人员。凯莱天成医药供图

与其他多款进入医保目录的罕见病药物为跨国药企原研药不同，用于治疗成人戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊是一款国内首仿药，其原研药Eliglustat/酒石酸艾格司他胶囊尚未进入中国市场。

2022年11月1日，国家药监局官网显示，北京凯莱天成医药以仿制3类申报的酒石酸艾格司他胶囊（依利格鲁司他胶囊）获批生产，为国内首仿+当先过评。

艾格司他是一种强效、高度特异性的神经酰胺类似物抑制剂，通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生，是罕见病戈谢病的一线口服药物。该产品于2014年获得FDA批准上市，为全球第一个口服戈谢病药物，2021年全球销售额达2.54亿欧元。

作为仿制药纳入国家医保目录，该药物价格为381元/粒(84毫克/粒)，按医保乙类报销后，患者自费已经被压到了几万元水平，加之口服剂型的便利性，与其他动辄百万元年费的罕见病治疗药物相比，极大降低了患者的负担。

“成人戈谢病药物已经进了医保，期待孩子们的药也都能进医保。”多位患者为成人戈谢病药物进入医保激动之余，也有了更多的期待与憧憬。